Изследване за активно лечение на SRK-015 при пациенти със спинална мускулна атрофия тип 2 или тип 3 -
| | Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности. |
- Подробности за проучването
- Табличен изглед
- Няма публикувани резултати
- Опровержение
- Как да прочетете запис на проучване
Състояние или заболяване Интервенция/лечение Фаза
| Спинална мускулна атрофия Спинална мускулна атрофия Тип 3 Спинална мускулна атрофия Тип 2 SMA Невромускулни заболявания Мускулна атрофия Атрофия Мускулна атрофия, Спинални нервномускулни прояви | Биологичен: SRK-015 | Фаза 2 |
Таблица за оформление на учебната информация | Тип на изследването: | Интервенционално (клинично изпитване) |
| Действително записване: | 58 участници |
| Разпределяне: | Рандомизирано |
| Модел за намеса: | Паралелно задание |
| Маскиране: | Няма (отворен етикет) |
| Описание на маскирането: | Активно лечение, рандомизирано, двойно-сляпо за Кохорта 3 |
| Основна цел: | Лечение |
| Официално заглавие: | Проучване за активно лечение на фаза 2 за оценка на ефикасността и безопасността на SRK-015 при пациенти с по-късно настъпила гръбначно-мускулна атрофия (TOPAZ) |
| Действителна начална дата на проучването: | 22 април 2019 г. |
| Приблизителна дата на първично завършване: | Януари 2021г |
| Очаквана дата на завършване на проучването: | Април 2021г |
Изборът за участие в проучване е важно лично решение. Говорете с Вашия лекар и членове на семейството или приятели относно решението да се присъедините към проучване. За да научите повече за това проучване, вие или Вашият лекар може да се свържете с изследователския персонал на изследването, като използвате контактите, предоставени по-долу. За обща информация, Научете повече за клиничните изследвания.
Таблица на оформлението за информация за допустимост | Възрасти, отговарящи на условията за проучване: | 2 години до 21 години (дете, възрастен) |
| Пол, допустим за проучване: | всичко |
| Приема здрави доброволци: | Не |
- Възраст от 5 до 21 години по време на скрининга за Кохорти 1 и 2; Възраст ≥2 години по време на скрининга за Кохорта 3.
- Документирана диагноза на 5q SMA.
- Диагностициран като по-късно начало (напр. Тип 2 или Тип 3) SMA преди да се получи каквото и да е лечение с терапия, одобрена за SMA.
- Пациентите, които не са амбулаторни, трябва да могат да седят самостоятелно (седи изправен с изправена глава за поне 10 секунди; не използва ръце или ръце, за да балансира тялото или опората) според определението на двигателните етапи на Световната здравна организация (СЗО) при скрининг.
- Амбулаторните пациенти трябва да имат способността самостоятелно да амбулират без помощни средства или ортопедични средства над 10 метра за 30 секунди или по-малко при скрининг.
Получаване на една и съща SMA терапия (напр. На одобрена терапия за регулиране на двигателния неврон (SMN), като нузинерсен, или не на която и да е SMA терапия) в продължение на поне 6 месеца преди скрининга и се очаква да остане на тази терапия през цялото време на ученето.
- Ако получавате SMN урегулаторна терапия нусинерсен, трябва да сте изпълнили режима на зареждане и да започнете поддържащо дозиране (т.е. да сте изпълнили поне една поддържаща доза) с най-малко 4 седмици след изтичане на първата поддържаща доза преди скрининга.
Хранителният статус е стабилен през последните 6 месеца и се очаква да бъде стабилен през целия период на проучването.
Нямате физически ограничения, които биха попречили на пациента да се подложи на измерване на резултатите от двигателната функция през цялото време на проучването.
Може да получава инфузии на изследвано лекарство и да предоставя кръвни проби чрез използване на периферна интравенозна (IV) или устройство за дългосрочен интравенозен достъп, което пациентът е поставил по причини, независими от изследването през цялото време на проучването.
Способни да се придържат към изискванията на протокола, включително пътуване до учебния център и завършване на всички учебни процедури и учебни посещения.
За пациенти, които се очаква да са достигнали репродуктивна зрялост до края на проучването, придържайте се към проучване на специфични изисквания за контрацепция.
