Лечение на бързо затлъстяване, хиповентилация, хипоталамусна дисфункция и автономна
 | Безопасността и научната валидност на това проучване е отговорност на спонсора на изследването и изследователите. Изброяването на проучване не означава, че то е оценено от федералното правителство на САЩ. Прочетете нашата отказ от отговорност за подробности. |
- Подробности за проучването
- Табличен изглед
- Няма публикувани резултати
- Опровержение
- Как да прочетете запис на проучване
| ROHHAD синдром | Лекарство: Циклофосфамид | Не е приложимо |
Базовата оценка ще включва:
Проучване на съня и белодробна оценка Нива на хормона Определяне на до 6 ключови симптоми, свързани с ROHHAD, които трябва да се следват Въпросник за хиперфагия 18F-2-флуоро-2-дезокси-D-глюкоза флуородеоксиглюкоза (FDG) позитронно-емисионна томография (PET) сканиране Двойна енергия x- анализ на абсорбциометрия на лъчи (DXA) Цереброспинална течност (CSF)
Пациентите ще бъдат лекувани с циклофосфамид, 50 mg/kg (идеално телесно тегло)/доза дневно в продължение на 4 дни, с Mesna и хидратация като профилактика срещу хеморагичен цистит. Поддържащите грижи ще включват грижи за лигавиците, трансфузии, профилактика на инфекции и емпирично лечение на фебрилна неутропения.
Комбинираната оценка на тежестта ще бъде оценена за измерване на отговора на ключови симптоми и ще бъдат извършени официални невропсихологични изследвания, изследване на съня и хормони.